Groundbreaking gene-editing saves US infant with rare liver condition
أصبح طفل يبلغ من العمر 9 أشهر مصابًا باضطراب جيني نادر في الكبد، وهو نقص CPS1، أول مريض يتم علاجه بتقنية تعديل الجينات CRISPR-Cas9 الشخصية. يهدف العلاج التجريبي، الذي تم إجراؤه في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا، إلى تصحيح الجين المعيب المسؤول عن الحالة التي تهدد الحياة. في مواجهة تشخيص قاتم يتضمن زراعة الكبد، اختار الوالدان الإجراء المبتكر. النتائج المبكرة واعدة، مما يبعث الأمل لدى الآخرين الذين يعانون من أمراض وراثية نادرة.